作者:SBN 作家 我们今天要讨论的文章是: 《通过逆转小鼠多囊肾病揭示肾脏可塑性》。 董柯、张超、田鑫、Daniel Colman、Fahmeed Hyder、Ming Ma 和 Stefan Somlo (2021)。 《自然遗传学》第 53 卷第 12 期https://doi.org/10.1038/s41588-021-00946-4 您患有多囊肾病(PKD)吗?您的医生是否告诉您,多囊肾会不断恶化,只会变得更糟,永远不会好转?您是否被告知您无法阻止这种疾病,并且您应该为不可避免的情况做好准备:透析或肾移植?当然这一切都已经告诉你了。这就是当前的教条。 PKD到底是什么? PKD 是一种常见的遗传性疾病,由 PKD1 或 PKD2 基因突变引起。这种疾病会导致双肾囊肿生长,慢慢导致肾脏组织损伤和疤痕(纤维化),直到最终完全丧失功能。当这种情况发生时,多囊肾患者需要进行透析。如果能找到肾脏捐赠者,该人也可以获得移植肾脏。除了肾功能丧失之外,多囊肾还会引起许多其他症状和并发症,例如高血压、疼痛、肝囊肿和脑动脉瘤,这些都会增加中风的风险。 事实上,目前只有一种药物治疗可以减缓 PKD 的进展,但它不能阻止进展,更不用说逆转它了。因此,目前 PKD 治疗的门槛相对较低。每个人都认为多囊肾中肾脏的恶化是不可逆转的。不幸的是,这就是临床实践中所看到的情况。没有人会变得更好。 但是,通过正确的治疗,多囊肾 (PKD) 肾脏有可能好转吗? 有没有人至少在实验室里用患有 PKD 的动物尝试过这个? 事实证明,答案是“是” 。继续阅读…… 耶鲁大学 Stefan Somlo 博士的团队最近在《自然遗传学》(Nature...
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